Dies
sehe ich sowohl für die betroffenen Kinder als auch die behandelnden
Ärztinnen/Ärzte kritisch,
da auch Kinder ein Anrecht auf eine evidenzbasierte medikamentöse Therapie
haben und Ärztinnen/Ärzte im Bereich der off-label-Anwendung
höhere Aufklärungspflichten (über den Umstand der
off-label-Anwendung) treffen.
Daher
wurde auch die sogenannte Kinderarzneimittelverordnung - Verordnung (EG) Nr.
1901/2006 des Europäischen Parlaments und des Rates über
Kinderarzneimittel - geschaffen, um die Forschung der pharmazeutischen
Unternehmen durch Vorgaben und Incentives in diesem Bereich zu fördern.
Diese
Verordnung folgt im Wesentlichen zwei Ansätzen:
Für
bestehende Zulassungen mussten die Zulassungsinhaber/innen den zuständigen
Behörden alle verfügbaren Daten zu pädiatrischen Studien bis zum
26. Jänner 2008 übermitteln.
Diese Studien wurden und werden im Rahmen des „Paediatric
Worksharing“ gemeinsam von den europäischen
Arzneimittelbehörden evaluiert. Insgesamt wurden bislang 247 bekannte
Wirkstoffe auf ihre Sicherheit und Wirksamkeit bei Kindern untersucht.
Weiters muss für im
Zulassungsverfahren befindliche Arzneimittel mit den
Zulassungsbehörden verpflichtend vereinbart werden, wie Daten an Kindern
im Rahmen des pädiatrischen Prüfkonzepts generiert werden sollen.
Die positiven Auswirkungen der Verordnung sind bereits spür-
und messbar und werden in der Zukunft noch weiter zunehmen.
In
diesem Zusammenhang darf ich darauf hinweisen, dass sich im Rahmen des von mir
initiierten Kindergesundheitsdialogs eine Arbeitsgruppe mit dem Thema
Kinderarzneimittel befasste. Die in der daraus resultierenden
Gesundheitsstrategie enthaltenen Handlungsempfehlungen, insbesondere die
Bündelung der Kompetenzen und Ressourcen, wurden in dem - bereits auch in
der Präambel der Anfrage angesprochenen - österreichischen Studiennetzwerk
für Arzneimittel und Therapien für Kinder und Jugendliche umgesetzt,
das auf Initiative und unter Beteiligung meines Ressorts etabliert wurde.
Frage 2:
Aktivitäten
auf diesem Gebiet laufen EU-weit und global koordiniert ab. In Summe werden
derzeit tausende klinische Prüfungen in unterschiedlichen Phasen
durchgeführt.
Zwischen
2007 und 2011 wurden beim Pädiatrischen Komitee (PDCO) der EMA in London
für 476 Produkte pädiatrische Prüfkonzepte (PIPs) vereinbart.
Diese umfassen in der Regel mehrere Studien, sodass man vorsichtig
geschätzt von zumindest 1000 bis 1500 Studien ausgehen kann.
Eingereichte
und laufende Studien:
Laut
der europäischen Datenbank für klinische Studien (EudraCT Data
Warehouse) wurden europaweit seit 2005 pro Jahr etwa 300 bis 350
pädiatrische Studien eingereicht (Tendenz leicht steigend). Nähere
Informationen sind auf der EMA Website (www.ema.europa.eu) unter Special
Topics/Medicines for Children abrufbar.
Alle
klinischen Prüfungen von Arzneimitteln, die in Österreich begonnen
werden sollen, werden vom Bundesamt für Sicherheit im Gesundheitswesen (BASG)
und von den zuständigen und dafür speziell qualifizierten
Ethikkommissionen überprüft, um sicherzustellen, dass diese
wissenschaftlich und ethisch vertretbar sind und der Nutzen für die
Teilnehmer/innen das Risiko überwiegt.
Viele
Studien erforschen die Anwendung von Arzneimitteln, die bereits für
Erwachsene zugelassen sind, an Kindern.
Bei
der Bewertung der Ergebnisse einer klinischen Prüfung im Rahmen der
Zulassung werden insbesondere die im Zuge der klinischen Prüfung zu
erbringenden Nachweise der Wirksamkeit und Sicherheit des Arzneimittels
geprüft.
Fragen 3
und 4:
Hier
sind klinische Prüfungen, die ausschließlich an Kindern
durchgeführt werden (Früh- und Neugeborene, Kleinkinder, Schulkinder)
von solchen zu unterscheiden, die sowohl Erwachsene als auch Kinder
einschließen:
|
Jahr
|
Studien
mit Kindern
|
davon
Studien Erwachsene und Kinder
|
davon
Studien, die sich nur auf Kinder beziehen
|
|
2008
|
19
|
13
|
6
|
|
2009
|
30
|
17
|
13
|
|
2010
|
33
|
15
|
18
|
|
2011
|
30
|
16
|
14
|
|
2012
(Stichtag 6.11.)
|
13
|
5
|
8
|
In
Österreich wurden 2011 und 2012 insgesamt 22 klinische Prüfungen von
Arzneimitteln
eingereicht, die ausschließlich an Kindern durchgeführt werden.
Die
Indikationen umfassen primär Krebserkrankungen (6) und Störungen der
Blutgerinnung (4).
Gemäß
§ 2a Abs. 16 AMG ist der Sponsor für die Planung, Einleitung,
Betreuung und die Finanzierung einer klinischen Prüfung verantwortlich.
Frage 5:
Die mit Arzneimittelstudien an Kindern verbundenen Gefahren sind
grundsätzlich
mit jenen bei der Prüfung von Arzneimitteln an erwachsenen
Proband/inn/en vergleichbar.
Jede Arzneimittelstudie in Österreich darf erst nach einer
positiven Stellungnahme einer Ethikkommission und nach Genehmigung durch das BASG
begonnen werden. Diese Prüfung hat insbesondere die Gewährleistung
der Sicherheit der Prüfungs-teilnehmer/innen zum Ziel.
Bei
klinischen Prüfungen werden in der Regel zunächst Kinder solange
nicht mit eingeschlossen, bis Nutzen und Risiko an Erwachsenen mit großer
Sicherheit abgeschätzt werden können. Auch bei den pädiatrischen
Probanden wird oft ein stufenweises Vortasten zu immer jüngeren Kindern
gewählt, bei denen unerwartete Wirkungen erfahrungsgemäß
schwerer vorhersehbar sind.
Frage
6:
Dem BASG liegen folgende
Nebenwirkungsmeldungen in „nachweislichem“ (= Kausalzusammenhang
mindestens „wahrscheinlich“) Zusammenhang mit der Anwendung von
„nicht-kindgerechten“ (= keine Indikation, keine spezielle
Dosierung, keine spezielle Kontraindikation oder Warnhinweis in der aktuellen
Fachinformation enthalten) Arzneimitteln bei Kindern im Alter von unter 14
Jahren vor:
|
Jahr
|
Anzahl
|
Bundesland
|
|
2007
|
-
|
-
|
|
2008
|
4
|
1x
OÖ
3x
unbekannt
|
|
2009
|
3
|
2x W
1x
unbekannt
|
|
2010
|
-
|
-
|
|
2011
|
1
|
1x W
|
|
2012
|
5
|
1x Vbg
1x
OÖ
1x T
2x
unbekannt
|
Frage
7:
Die zu
Frage 6 angeführten Fallberichte beinhalten folgende Fälle:
|
Jahr
|
Anzahl
|
Bundesland
|
|
2007
|
-
|
-
|
|
2008
|
3
|
3x
unbekannt
|
|
2009
|
-
|
-
|
|
2010
|
-
|
-
|
|
2011
|
-
|
-
|
|
2012
|
2
|
1x T
1x
unbekannt
|
